7 октября 2020 года Шведская королевская академия наук присудила Эммануэль Шарпантье и Дженнифер А. Дудна Нобелевскую премию по химии за разработку метода редактирования генома.

Генетические ножницы: как переписать код жизни

Эммануэль Шарпантье и Дженнифер А. Дудна открыли один из важнейших инструментов генной инженерии — генетические ножницы, они же механизм CRISPR/Cas9. Используя его, ученые могут с крайне высокой точностью вносить изменения в ДНК животных, растений и микроорганизмов. Эта технология оказалась революционной для биологических наук; она используется в разработке новых лекарств от рака и дает надежду на излечение генетических заболеваний.

Чтобы изучить потаенные свойства жизни, исследователям нужно уметь изменять гены в клетках. Ранее это было длительной, тяжелой, а иногда и вовсе невыполнимой задачей. Используя генетические ножницы CRISPR/Cas9, теперь можно изменить код жизни всего за несколько недель.

«В этом инструменте — огромная сила, которая касается каждого из нас. Это открытие не только изменило фундаментальные науки, но и привело к появлению новых аграрных культур, а в дальнейшем сделает возможным создание инновационных средств терапии», — отметил один из членов Нобелевского комитета по химии.

Как это часто бывает с научными разработками, открытие генетических ножниц было неожиданным. Эммануэль Шарпантье изучала высокопатогенную бактерию Streptococcus pyogenes, когда заметила прежде не изученную молекулу, tracrРНК. Ее исследования показали, что данная РНК является частью древней бактериальной иммунной системы, CRISPR/Cas, которая инактивирует вирусы путем «разрезания» их ДНК.

Шарпантье опубликовала результаты своей работы в 2011 году. Тогда же она начала сотрудничать с Дженнифер Дудна, опытным биохимиком с огромным багажом знаний по РНК. Вместе они добились успеха в восстановлении генетических ножниц бактерии в тестовой пробирке и упростили молекулярные компоненты ножниц, чтобы их было удобнее использовать.

В этом эпохальном эксперименте ученые смогли перепрограммировать генетические ножницы. В своем естественном виде они обнаруживали лишь вирусную ДНК, но Шарпантье и Дудна доказали, что ножницы можно контролировать и «разрезать» любую молекулу ДНК в заданном участке. Когда ДНК разрезана, становится гораздо проще переписать код жизни.

С тех пор, как Шарпантье и Дудна открыли генетические ножницы CRISPR/Cas9 в 2012 году, сфера использования этого механизма значительно расширилась. Инструмент используется в различных фундаментальных научных экспериментах. Исследователи растений получили возможность создавать культуры, способные противостоять плесени, вредителям и засухе. В медицинской среде проводятся клинические испытания новых средств терапии опухолей, и мечта об излечении наследственных заболеваний постепенно становится реальностью. Генетические ножницы и ученые, открывшие их, дали старт новой эпохе развития наук о жизни и внесли огромный вклад в благосостояние человечества.